--- title: "Terapias avançadas ao encontro da FemTech: Foco nas doenças pré-natais e perinatais" description: "FemTech Next: O que são ATMPs, como são aplicados na FemTech Health e como podem ser direcionados para doenças de distúrbios genéticos." image: https://blog.pqegroup.com/hubfs/FemTech%20prenatal%20and%20perinatal%20diseases_Site%20Banner-1.jpg --- [![Logo PQE Group - azzurro - 2024](https://blog.pqegroup.com/hs-fs/hubfs/Logo%20PQE%20Group%20-%20azzurro%20-%202024.png?width=2000&height=721&name=Logo%20PQE%20Group%20-%20azzurro%20-%202024.png "Logo PQE Group - azzurro - 2024")](https://www2.pqegroup.com/br/) - [Início](https://www2.pqegroup.com/br/) - [Indústria](https://www2.pqegroup.com/br/industria/) - [Farmacêutica e IFA](https://www2.pqegroup.com/br/farmaceutica-ifa/) - [  Dispositivos Médicos](https://www2.pqegroup.com/br/dispositivos-medicos/) - [Biotecnologia](https://www2.pqegroup.com/br/biotecnologia/) - [Startup](https://www2.pqegroup.com/br/startup/) - [Produtos Veterinários](https://www2.pqegroup.com/br/servicos-veterinarios/) - [Serviços](https://www2.pqegroup.com/br/servicos/) - [Garantia de Integridade dos Dados](https://www2.pqegroup.com/br/integridade-de-dados/) - [Governança Digital](https://www2.pqegroup.com/br/governanca-digital/) - [Engenharia](https://www2.pqegroup.com/br/engenharia/) - [Comissionamento, Qualificação e Validação (CQV)](https://www2.pqegroup.com/br/commissionamento-qualificacao-e-validacao/) - [Conformidade em Qualidade](https://www2.pqegroup.com/br/conformidade-em-qualidade/) - [Excelência em Laboratório](https://www2.pqegroup.com/br/excelencia-em-laboratorio/) - [Assuntos Regulatórios](https://www2.pqegroup.com/br/assuntos-regulatorios/) - [Auditorias](https://www2.pqegroup.com/br/auditorias/) - [Treinamentos](https://www2.pqegroup.com/br/treinamentos/) - [Pesquisa Clínica](https://www2.pqegroup.com/br/pesquisa-clinica/) - [Farmacovigilância](https://www2.pqegroup.com/br/farmacovigilancia/) - Quem Somos - [Sobre nós](https://www2.pqegroup.com/br/quem-somos/) - [Responsabilidade social corporativa](https://www2.pqegroup.com/br/rsc/) - Recursos - [Notícias Globais (EN)](https://www2.pqegroup.com/news/) - [Notícias Locais](https://www2.pqegroup.com/br/noticias/) - [Webinars](https://www2.pqegroup.com/br/webinars/) - [Blog](https://blog.pqegroup.com/pt-br) - [Carreira](https://www2.pqegroup.com/br/carreira/) - [Contato](https://www2.pqegroup.com/br/contato/) ![](https://blog.pqegroup.com/hubfs/blank-user.png) Nadia Freccero por: Nadia Freccero, MD & GMP Compliance Project Manager @PQE # **Terapias avançadas ao encontro da FemTech: Foco nas doenças pré-natais e perinatais** [FemTech](https://blog.pqegroup.com/pt-br/tag/femtech) ## Abstrato Neste artigo, descobriremos [o que são os ATMPs](https://blog.pqegroup.com/pt-br/femtech/terapias-avancadas-ao-encontro-da-femtech-foco-nas-doencas-pre-natais-e-perinatais#ATMS) e o que os diferencia dos medicamentos tradicionais, bem como quais são as [aplicações dos ATMPs na saúde FemTech,](https://blog.pqegroup.com/pt-br/femtech/terapias-avancadas-ao-encontro-da-femtech-foco-nas-doencas-pre-natais-e-perinatais#Applications) com foco nos estágios pré-natal e perinatal da vida.  Também apresentaremos uma visão geral das[doenças-alvo de distúrbios genéticos](https://blog.pqegroup.com/pt-br/femtech/terapias-avancadas-ao-encontro-da-femtech-foco-nas-doencas-pre-natais-e-perinatais#Gene) atualmente identificadas e as diferentes plataformas de [distribuição usadas para a terapia genética intrauterina.](https://blog.pqegroup.com/pt-br/femtech/terapias-avancadas-ao-encontro-da-femtech-foco-nas-doencas-pre-natais-e-perinatais#Gene)  ## O que são ATMPs?  O acrônimo ATMPs significa Advanced Therapy Medicinal Products (Produtos Medicinais de Terapia Avançada). Essa categoria de produtos medicinais inclui produtos que diferem dos medicamentos mais "tradicionais", aqueles que são baseados em DNA ou RNA, células e tecidos, em vez de moléculas produzidas por síntese química.   As terapias avançadas representam um setor muito "jovem"; essas terapias estão passando por um desenvolvimento robusto e oferecem novas oportunidades de diagnóstico, prevenção e/ou tratamento de patologias graves que têm opções terapêuticas limitadas ou inexistentes, como distúrbios genéticos, doenças crônicas e tumores. ## Aplicação do ATMP na FemTech Health  As soluções da FemTech incluem o tratamento de doenças pré-natais e perinatais que podem afetar os fetos devido a doenças congênitas ou distúrbios genéticos.  Entre as terapias avançadas, a terapia genética e a edição genômica estão incluídas nos produtos da FemTech. Essas terapias avançadas oferecem um tratamento para distúrbios genéticos, fornecendo genes para células e tecidos na vida pré-natal e perinatal ou corrigindo a mutação de interesse diretamente no DNA, com técnicas inovadoras como CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) e todas as suas evoluções.  Entre os objetivos mais interessantes dessas terapias estão as células-tronco fetais: a correção genética é direcionada às células-tronco progenitoras, das quais todas as outras se originam; dessa forma, o gene terapêutico é transmitido a todas as gerações subsequentes de células, corrigindo o defeito na base. ## Visando doenças de distúrbios genéticos' As aplicações da terapia gênica e da edição do genoma nos estágios pré-natal e perinatal da vida estão em constante evolução.   Estudos recentes produziram resultados interessantes para a hemofilia B, a cegueira retiniana e a imunodeficiência combinada grave ligada ao X (SCID), mas a lista de doenças candidatas continua a crescer à medida que aumenta nossa compreensão da respectiva patogênese em nível molecular.  Os candidatos mais adequados para a aplicação da terapia genética in utero podem ter anormalidades **monogênicas** bem caracterizadas (ou seja, causadas por um único gene) que causam **morbidade** pré-natal ou perinatal grave. Outros distúrbios incluem aqueles para os quais um **diagnóstico molecular preciso** pode ser obtido **antes do nascimento** e aqueles para os quais **não há terapia pós-natal eficaz** \[1\].   ## Plataformas de entrega para terapia genética intrauterina  Os principais obstáculos a serem enfrentados para poder explorar o enorme potencial da terapia gênica in utero são a biocompatibilidade e a capacidade de transportar transgenes para as células, pois eles não conseguem passar diretamente pela membrana celular e, portanto, são necessários vetores para atingir seu objetivo. A maioria das terapias genéticas utiliza **plataformas de entrega viral,** **caracterizadas pela alta eficiência de transdução**. Os quatro principais tipos de vírus usados para esse fim são: lentivírus, retrovírus, adenovírus e vírus adeno-associados. Embora o uso de vetores virais seja promissor por sua eficácia, existem preocupações devido à sua mutagenicidade e imunogenicidade. Como resultado, **os vetores não virais foram desenvolvidos como alternativas mais seguras** para o fornecimento de terapia genética e edição de genes nas fases pré-natal e perinatal. As quatro principais classes de plataformas de fornecimento não viral são: nanopartículas à base de polímeros e lipídios, nanopartículas inorgânicas e métodos físicos. ***Referências*** *1. Peddi NC, Marasandra Ramesh H, Gude SS, Gude SS, Vuppalapati S. Intrauterine Fetal Gene Therapy: Is That the Future and Is That Future Now? Cureus. 2022 Feb 23;14(2):e22521. doi: 10.7759/cureus.22521. PMID: 35371822; PMCID: PMC8951626. * ![FemTech prenatal and perinatal diseases_Site Banner](https://blog.pqegroup.com/hubfs/FemTech%20prenatal%20and%20perinatal%20diseases_Site%20Banner.jpg) ## Deseja saber mais sobre o boom da SHEconomy? 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