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Aplicação do ATMP na FemTech Health
As soluções da FemTech incluem o tratamento de doenças pré-natais e perinatais que podem afetar os fetos devido a doenças congênitas ou distúrbios genéticos.
Entre as terapias avançadas, a terapia genética e a edição genômica estão incluídas nos produtos da FemTech. Essas terapias avançadas oferecem um tratamento para distúrbios genéticos, fornecendo genes para células e tecidos na vida pré-natal e perinatal ou corrigindo a mutação de interesse diretamente no DNA, com técnicas inovadoras como CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) e todas as suas evoluções.
Entre os objetivos mais interessantes dessas terapias estão as células-tronco fetais: a correção genética é direcionada às células-tronco progenitoras, das quais todas as outras se originam; dessa forma, o gene terapêutico é transmitido a todas as gerações subsequentes de células, corrigindo o defeito na base.
Visando doenças de distúrbios genéticos'
As aplicações da terapia gênica e da edição do genoma nos estágios pré-natal e perinatal da vida estão em constante evolução.
Estudos recentes produziram resultados interessantes para a hemofilia B, a cegueira retiniana e a imunodeficiência combinada grave ligada ao X (SCID), mas a lista de doenças candidatas continua a crescer à medida que aumenta nossa compreensão da respectiva patogênese em nível molecular.
Os candidatos mais adequados para a aplicação da terapia genética in utero podem ter anormalidades monogênicas bem caracterizadas (ou seja, causadas por um único gene) que causam morbidade pré-natal ou perinatal grave. Outros distúrbios incluem aqueles para os quais um diagnóstico molecular preciso pode ser obtido antes do nascimento e aqueles para os quais não há terapia pós-natal eficaz [1].
Plataformas de entrega para terapia genética intrauterina
Os principais obstáculos a serem enfrentados para poder explorar o enorme potencial da terapia gênica in utero são a biocompatibilidade e a capacidade de transportar transgenes para as células, pois eles não conseguem passar diretamente pela membrana celular e, portanto, são necessários vetores para atingir seu objetivo.
A maioria das terapias genéticas utiliza plataformas de entrega viral, caracterizadas pela alta eficiência de transdução. Os quatro principais tipos de vírus usados para esse fim são: lentivírus, retrovírus, adenovírus e vírus adeno-associados.
Embora o uso de vetores virais seja promissor por sua eficácia, existem preocupações devido à sua mutagenicidade e imunogenicidade.
Como resultado, os vetores não virais foram desenvolvidos como alternativas mais seguras para o fornecimento de terapia genética e edição de genes nas fases pré-natal e perinatal. As quatro principais classes de plataformas de fornecimento não viral são: nanopartículas à base de polímeros e lipídios, nanopartículas inorgânicas e métodos físicos.
Referências
1. Peddi NC, Marasandra Ramesh H, Gude SS, Gude SS, Vuppalapati S. Intrauterine Fetal Gene Therapy: Is That the Future and Is That Future Now? Cureus. 2022 Feb 23;14(2):e22521. doi: 10.7759/cureus.22521. PMID: 35371822; PMCID: PMC8951626.
