フェムテックの健康におけるATMPの適用
フェムテックのソリューションには、先天性疾患や遺伝性疾患により、胎児に影響を与える可能性がある、出生前疾患や周産期疾患の治療が含まれます。
先端治療の中には、遺伝子治療やゲノム編集が、フェムテック製品に含まれています。これらの先端治療は、CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromicrepeat)やその進化系のすべての革新的な技術を使用して、出生前や周産期の細胞と組織に遺伝子を送達したり、DNA上で着目される突然変異を直接修正したりすることで、遺伝性疾患の治療法を提供します。
これらの治療法の最も興味深い目的の一つは胎児幹細胞です。遺伝子の修正は、他のすべての幹細胞の起源となる前駆幹細胞に向けられます。このようにして、治療用遺伝子が、後続のすべての世代の細胞に伝達され、根本的な欠陥が修正されます。
対象遺伝性疾患
出生前および周産期における遺伝子治療とゲノム編集への適用は、絶えず進化しています。
最近の研究では、血友病B、網膜失明、X染色体関連重症複合免疫不全症（SCID）について興味深い結果が得られていますが、それぞれの病因の分子レベルでの理解が進むにつれて、候補疾患のリストは増え続けています。
子宮内での遺伝子治療の適用に最も適合した候補は、重篤な出生前または周産期の罹患率を引き起こすと、十分に特徴付けられた単一遺伝子性（単一の遺伝子によって引き起こされるという意味）異常を有する可能性があります。その他の疾患には、出生前に正確な分子診断が可能な疾患や、出生後に効果的な治療法が存在しない疾患があります[1]。
子宮内遺伝子治療のデリバリープラットフォーム
子宮内での遺伝子治療の巨大な可能性の活用に取り組むべき主な障害は、生体適合性と、導入遺伝子が細胞膜を直接通過できないため、導入遺伝子を細胞に届ける能力で、そのための目的達成にはベクターが必要です。
ほとんどの遺伝子治療では、高い形質導入効率を特徴とするウイルスデリバリープラットフォームが使用されています。この目的で使用されるウイルスの主な種類は、レンチウイルス、レトロウイルス、アデノウイルス、アデノ随伴ウイルスの4つです。
ウイルスベクターの使用は、その有効性が期待されていますが、その変異原性と免疫原性による懸念が存在します。
その結果、非ウイルスベクターは、出生前および周産期における遺伝子治療と遺伝子編集の両方の実施に、より安全な代替手段として開発されました。非ウイルスデリバリープラットフォームの4つの主要なクラスは、ポリマーベースおよび脂質ベースのナノ粒子、無機ナノ粒子、および物理的手法です。
参考文献
1. Peddi NC, Marasandra Ramesh H, Gude SS, Gude SS, Vuppalapati S. Intrauterine Fetal Gene Therapy: Is That the Future and Is That Future Now? Cureus. 2022 Feb 23;14(2):e22521. doi: 10.7759/cureus.22521. PMID: 35371822; PMCID: PMC8951626.
