טיפולים מתקדמים: התמקדות במחלות המתפתחות במהלך ההיריון וטרום הלידה

יישום ATMPs בתחום ה-FemTech: 

הפתרונות המוצעים כוללים טיפול במחלות טרום לידתיות שעלולות להשפיע על העובר, עקב מחלה מולדת או הפרעות גנטיות. 

בין הטיפולים המתקדמים הנכללים תחת קטגוריית ה-  FemTech, ישנו למשל טיפול ריפוי גנטי ועריכה גנטית. טיפולים מתקדמים אלו מציעים טיפול בהפרעות גנטיות כמו: העברת גנים לתאים ורקמות בנשים או תיקון המוטציה באופו ישיר על האזור ב-DNA  עם טכניקות חדשניות כמו CRISPR. 

אחד מתת התחומים המעניינים, הינו טיפול בתאי גזע עובריים: התיקון הגנטי מופנה לתאי הגזע הפרינתאלים, שמהם נוצרים כל התאים האחרים; בדרך זו הגן הטיפולי מועבר לכל הדורות הבאים של תאים, ומתקן את הפגם בבסיסו. 

התמקדות בהפרעות ומחלות גנטיות 

היישומים של ריפוי גנטי ועריכת גנום בשלבי טרום הלידה מתפתחים ללא הרף. 

מחקרים מהתקופה האחרונה הניבו תוצאות מעניינות עבור המופיליה B, עיוורון רשתית וכשל חיסוני משולב חמור הקשור ל- (SCID), אך רשימת המחלות המועמדות לריפוי עשויה לגדול ככל שההבנה שלנו לגבי הפתוגנזה שלהם ברמה המולקולרית תעלה. 

המועמדים המתאימים ביותר לטיפול של ריפוי גנטי ברחם עשויים להיות נשים בעלות מומים מונוגניים מאופיינים היטב (כלומר מוטציה שבאה לידי ביטוי בגן בודד), הגורמות למחלה חמורה המתפתחת במהלך ההריון או סביב הלידה. הפרעות אחרות יכולות לגעת בקדמה הקשורה לאבחנה מולקולרית מדויקת ולהפרעות או מוטציות עבורן לא זמין טיפול יעיל לאחר לידה [1]. 

פיתוח פתרונות מתקדמים - טיפול גנטי תוך רחמי 

המכשולים שיש להתמודד איתם כדי לנצל את הפוטנציאל העצום של ריפוי גנטי תוך רחמי, הם תאימות ביולוגית והיכולת להעביר גנים לתאים, מכיוון שהם אינם מסוגלים לעבור ישירות דרך קרום התא, ולכן נדרשים וקטורים כדי להגיע על המטרה. 

רוב הטיפולים הגנטיים משתמשים בפלטפורמות מסירה ויראלית (viral delivery platforms), המאופיינות ביעילות גבוהה של העברת הגן.  ארבעת הסוגים העיקריים של וירוסים המשמשים למטרה זו הם: וירוסי לנטי, וירוסי רטרו, וירוסי אדנו ונגיפים הקשורים לאדנו. 

למרות שהשימוש בוקטורים ויראליים (כלים שנועדו להעביר חומר גנטי לתאים) הוא מבטיח, קיים חשש לכישלון הפעולה, עקב המוטגניות והאימונוגניות שלהם. 

מסיבה זו, וקטורים לא ויראליים פותחו כחלופות בטוחות יותר המאפשרות מתן טיפול גנטי ועריכת גנים במהלך ההריון וקרוב ללידה. ארבעת המחלקות העיקריות של פלטפורמות מסירה לא-ויראליות הן: ננו-חלקיקים מבוססי פולימרים ושומנים, ננו-חלקיקים אנאורגניים ושיטות פיזיקליות. 

הפניה

1. Peddi NC, Marasandra Ramesh H, Gude SS, Gude SS, Vuppalapati S. Intrauterine Fetal Gene Therapy: Is That the Future and Is That Future Now? Cureus. 2022 Feb 23;14(2):e22521. doi: 10.7759/cureus.22521. PMID: 35371822; PMCID: PMC8951626.