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L’application des MTI dans le domaine de la FemTech Health
Les solutions FemTech comprennent le traitement des maladies prénatales et périnatales qui peuvent affecter les fœtus en raison de maladies congénitales ou de troubles génétiques.
Parmi les thérapies avancées, la thérapie génique et l'édition génomique sont incluses dans les produits FemTech. Ces thérapies avancées offrent un traitement pour les troubles génétiques, en délivrant des gènes aux cellules et aux tissus au cours de la vie prénatale et périnatale ou en corrigeant la mutation d'intérêt directement sur l'ADN, avec des techniques innovantes telles que CRISPR Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats et toutes ses évolutions.
Les objectifs les plus intéressants de ces thérapies sont les cellules souches fœtales : la correction génétique est adressée aux cellules souches progénitrices, dont toutes les autres proviennent ; de cette manière, le gène thérapeutique est transmis à toutes les générations suivantes de cellules, corrigeant ainsi le défaut à la base.
Cibler les maladies génétiques
Les applications de la thérapie génique et de l'édition du génome aux stades prénatal et périnatal de la vie sont en constante évolution
Des études récentes ont produit des résultats intéressants pour l'hémophilie B, la cécité rétinienne et le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DICS), mais la liste des maladies candidates continue de s'allonger au fur et à mesure que nous comprenons mieux leur pathogenèse respective au niveau moléculaire.
Les candidats les plus appropriés pour l'application de la thérapie génique in utero peuvent présenter des anomalies monogéniques bien caractérisées (c'est-à-dire causées par un seul gène) entraînant une grave morbidité prénatale ou périnatale. Parmi les autres troubles, citons ceux pour lesquels un diagnostic moléculaire précis peut être établi avant la naissance et ceux pour lesquels il n'existe pas de thérapie postnatale efficace [1].
Vecteurs pour les thérapies géniques in utero
Les principaux obstacles à surmonter pour pouvoir exploiter l'énorme potentiel de la thérapie génique in utero sont la biocompatibilité et la capacité à transporter les transgènes dans les cellules, car ils sont incapables de traverser directement la membrane cellulaire, et des vecteurs sont donc nécessaires pour atteindre leur objectif.
La plupart des thérapies géniques utilisent des vecteurs viraux, caractérisés par une grande efficacité de transduction. Les quatre principaux types de virus utilisés à cette fin sont : les lentivirus, les rétrovirus, les adénovirus et les virus adéno-associés.
Bien que l'efficacité des vecteurs viraux soit prometteuse, leur mutagénicité et leur immunogénicité suscitent des inquiétudes.
En conséquence, des vecteurs non viraux ont été mis au point comme alternatives plus sûres pour l'administration de la thérapie génique et de l'édition de gènes dans les phases prénatales et périnatales. Les quatre principales catégories de plates-formes d'administration non virales sont : les nanoparticules à base de polymères et de lipides, les nanoparticules inorganiques et les méthodes physiques.
