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title: "Thérapies avancées rencontre FemTech: Focus sur les maladies prénatales et périnatales"
description: "FemTech Next : Que sont les ATMP, comment ils sont appliqués pour FemTech Health et comment ils peuvent cibler les maladies génétiques."
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Nadia Freccero

De: Nadia Freccero, MD & GMP Compliance Project Manager @PQE Group

# **Thérapies avancées rencontre FemTech: Focus sur les maladies prénatales et périnatales**

[FemTech](https://blog.pqegroup.com/fr/tag/femtech)

## **Résumé**

Dans cet article, nous verrons ce que sont [les médicaments de thérapie innovante](https://blog.pqegroup.com/fr/femtech/th%C3%A9rapies-avanc%C3%A9es-rencontre-femtech-maladies-pr%C3%A9natales-et-p%C3%A9rinatales#mti) et ce qui les distingue des médicaments traditionnels, ainsi que leur application dans le domaine de [la santé FemTech](https://blog.pqegroup.com/fr/femtech/th%C3%A9rapies-avanc%C3%A9es-rencontre-femtech-maladies-pr%C3%A9natales-et-p%C3%A9rinatales#sante), en mettant en lumière les étapes prénatales et périnatales de la vie.

Nous donnerons également un aperçu des [maladies génétiques](https://blog.pqegroup.com/fr/femtech/th%C3%A9rapies-avanc%C3%A9es-rencontre-femtech-maladies-pr%C3%A9natales-et-p%C3%A9rinatales#maladies) actuellement identifiées et des différentes méthodes d'administration utilisées pour la [thérapie génique in-utero](https://blog.pqegroup.com/fr/femtech/th%C3%A9rapies-avanc%C3%A9es-rencontre-femtech-maladies-pr%C3%A9natales-et-p%C3%A9rinatales#utero)**.**

### **Médicaments de thérapie innovante (MTI): une définition **

Cette catégorie de médicaments comprend des produits qui se démarquent des médicaments plus "traditionnels", c'est-à-dire ceux qui sont basés sur l'ADN ou l'ARN, les cellules et les tissus, plutôt que sur des molécules produites par synthèse chimique.

Les thérapies avancées représentent un secteur très émergent ; ces thérapies connaissent un développement important et offrent de nouvelles opportunités pour le diagnostic, la prévention et/ou le traitement de pathologies graves pour lesquelles les options thérapeutiques sont limitées ou inexistantes, telles que les maladies génétiques, les maladies chroniques et les tumeurs.

### **L’application des MTI dans le domaine de la FemTech Health**

Les solutions FemTech comprennent le traitement des maladies prénatales et périnatales qui peuvent affecter les fœtus en raison de maladies congénitales ou de troubles génétiques.

Parmi les thérapies avancées, la thérapie génique et l'édition génomique sont incluses dans les produits FemTech. Ces thérapies avancées offrent un traitement pour les troubles génétiques, en délivrant des gènes aux cellules et aux tissus au cours de la vie prénatale et périnatale ou en corrigeant la mutation d'intérêt directement sur l'ADN, avec des techniques innovantes telles que CRISPR *Clustered Regularly Interspaced Short* *Palindromic Repeats* et toutes ses évolutions.

Les objectifs les plus intéressants de ces thérapies sont les cellules souches fœtales : la correction génétique est adressée aux cellules souches progénitrices, dont toutes les autres proviennent ; de cette manière, le gène thérapeutique est transmis à toutes les générations suivantes de cellules, corrigeant ainsi le défaut à la base.

### **Cibler les maladies génétiques**

Les applications de la thérapie génique et de l'édition du génome aux stades prénatal et périnatal de la vie sont en constante évolution

Des études récentes ont produit des résultats intéressants pour l'hémophilie B, la cécité rétinienne et le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DICS), mais la liste des maladies candidates continue de s'allonger au fur et à mesure que nous comprenons mieux leur pathogenèse respective au niveau moléculaire.

Les candidats les plus appropriés pour l'application de la thérapie génique in utero peuvent présenter des anomalies monogéniques bien caractérisées (c'est-à-dire causées par un seul gène) entraînant une grave morbidité prénatale ou périnatale. Parmi les autres troubles, citons ceux pour lesquels un diagnostic moléculaire précis peut être établi avant la naissance et ceux pour lesquels il n'existe pas de thérapie postnatale efficace \[1\].

### **Vecteurs pour les thérapies géniques in utero**

Les principaux obstacles à surmonter pour pouvoir exploiter l'énorme potentiel de la thérapie génique in utero sont la biocompatibilité et la capacité à transporter les transgènes dans les cellules, car ils sont incapables de traverser directement la membrane cellulaire, et des vecteurs sont donc nécessaires pour atteindre leur objectif.

La plupart des thérapies géniques utilisent des **vecteurs viraux, caractérisés par une** **grande efficacité de transduction**. Les quatre principaux types de virus utilisés à cette fin sont : les lentivirus, les rétrovirus, les adénovirus et les virus adéno-associés.

Bien que l'efficacité des vecteurs viraux soit prometteuse, leur mutagénicité et leur immunogénicité suscitent des inquiétudes.

En conséquence, des vecteurs non viraux ont été mis au point comme alternatives plus sûres pour l'administration de la thérapie génique et de l'édition de gènes dans les phases prénatales et périnatales. Les quatre principales catégories de plates-formes d'administration **non virales sont** : les nanoparticules à base de polymères et de lipides, les nanoparticules inorganiques et les méthodes physiques.

 

#### ***Références***

*Peddi NC, Marasandra Ramesh H, Gude SS, Gude SS, Vuppalapati S. Intrauterine Fetal Gene Therapy: Is That the Future and Is That Future Now? Cureus. 2022 Feb 23;14(2):e22521. doi: 10.7759/cureus.22521. PMID: 35371822; PMCID: PMC8951626. *

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