Consigue hoy mismo un soporte completo en Cultura de la Calidad para tu empresa.
Marco de los Medicamentos de Terapia Avanzada
La evolución de la investigación en ATMPs es rápida y continua; cada año se incrementa el número de ensayos clínicos y se descubren nuevas aplicaciones.
Se espera un desarrollo exponencial en un futuro próximo, sin embargo, aún no se conoce el potencial efectivo de estas terapias.
En 2009, La REGULACIÓN (EC) nº 1394/2007 entró en vigor en Europa para regular la autorización de comercialización de estas terapias innovadoras. Este reglamento define cuatro categorías de ATMPs:
1. Medicamento de terapia celular somática: es un medicamento biológico que presenta las siguientes características:
- Contiene o está compuesto por células o tejidos que han sido objeto de una manipulación sustancial, de manera que se han alterado las características biológicas, las funciones fisiológicas o las propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no están destinados a ser utilizados para la(s) misma(s) función(es) esencial(es) en el receptor y en el donante.
- Se presenta como poseedor de propiedades para, o se utiliza en, o se administra a seres humanos con el fin a tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de sus células o tejidos.
Esta categoría también incluye los medicamentos producidos a partir de células madre, capaces de diferenciarse para formar diferentes tejidos.
2. Medicamento de terapia génica: es un medicamento biológico que presenta las siguientes características:
-
Contiene una sustancia activa que contiene o consiste en un ácido nucleico recombinante utilizado en seres humanos o administrado a éstos con el fin de regular, reparar, sustituir, añadir o suprimir una secuencia genética.
-
Su efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico está directamente relacionado con la secuencia de ácido nucleico recombinante que contiene, o con el producto de la expresión genética de esta secuencia.
Existen dos tipos de terapia génica, que difieren en la vía de administración:
-
In vivo - el «gen terapéutico» se administra directamente en el cuerpo del paciente, mediante una inyección local (órgano diana) o sistémica (en la circulación sanguínea).
-
Ex vivo - la corrección se produce fuera del organismo del paciente. Las células diana se extraen del paciente, se modifican genéticamente y se reintroducen en el propio paciente.
Las técnicas de edición del genoma forman parte de los medicamentos de terapia génica, incluida la técnica conocida como CRISPR-Cas9 (Repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas, con el gen 9 (Cas) asociado a CRISPR).
3. Producto de ingeniería tisular, que presenta las siguientes características:
- Contiene o está formado por células o tejidos obtenidos por ingeniería (de origen humano, animal, o ambos);
- Se presenta como poseedor de propiedades para, o se utiliza en, o se administra a seres humanos con el fin de regenerar, reparar o sustituir un tejido humano;
- Contiene células o tejidos de células o tejidos que pueden ser viables o no viables.
Esta técnica permite también regenerar piel, huesos y cartílagos.
4. Medicamento combinado de terapia avanzada, que reúne las siguientes características
- Debe incorporar, como parte integrante del producto, uno o varios productos sanitarios o uno o varios productos sanitarios implantables activos;
- Su parte celular o tisular debe contener células tejidos viables, su parte celular o tisular que contenga células o tejidos no viables debe poder actuar en el cuerpo humano con una acción que pueda considerarse primaria a la de los productos mencionados.
Futuro de ATMPs en la fabricación en el punto de atención
La legislación actual sobre medicamentos de uso humano está orientada a los productos tradicionales que se fabrican en los centros de las empresas farmacéuticas (en uno o en un número muy reducido de centros), con equipos, procesos y métodos analíticos validados: el proceso de fabricación está estandarizado y el producto acabado se analiza de acuerdo con especificaciones predefinidas y, a continuación, es liberado por las personas responsables de la calidad del centro, con fines clínicos o comerciales, y luego se suministra a nivel mundial.
Los medicamentos de terapia avanzada pueden tener una vida útil muy corta, o pueden necesitar un alto grado de personalización, por lo que deben fabricarse bajo demanda cuando el paciente está presente, probablemente en un centro sanitario o cerca de él.
Por estas razones, en los últimos tiempos ha surgido la imperiosa necesidad de un nuevo sistema de producción descentralizado.
La industria y las autoridades regulatorias están evaluando a fondo las ventajas de la producción descentralizada en el punto de atención, que implica una producción más pequeña y volúmenes flexibles en múltiples ubicaciones, dependiendo de la necesidad real, fomentando también el desarrollo de la medicina personalizada.
Junto con las oportunidades, se están identificando otros tantos retos técnicos y normativos.
El nuevo marco regulatorio tendrá que basarse en los actuales sistemas regulatorios para la aprobación de medicamentos y para los ensayos clínicos, con la imprescindible evaluación del cumplimiento normativo en los centros de producción y para el control de la seguridad.
La seguridad, calidad y eficacia de los productos fabricados en el Punto de Atención deben estar garantizadas, con los mismos niveles exigidos para la fabricación en las compañías farmacéuticas, pero es necesaria una cierta flexibilidad y nuevas estrategias para obtener los resultados requeridos, en un contexto diferente al tradicional.
También son necesarias nuevas estrategias desde el punto de vista tecnológico, para garantizar un proceso repetible y coherente en diferentes centros, a fin de garantizar el procesamiento aséptico en un contexto hospitalario y evitar riesgos de contaminación y mezclas en un centro sanitario en el que, idealmente, se pueden fabricar diferentes medicamentos para diferentes pacientes.
Además de los retos para la Industria, también los habrá para las Autoridades Regulatorias y serán necesarias nuevas estrategias de inspección para autorizar un número muy elevado de centros, o instalaciones «móviles», idealmente en poco tiempo, para satisfacer la necesidad de regular los volúmenes de producción en función de las solicitudes.
